לאחרונה הודיעה Rein Therapeutics (המכונה "Rein", קוד מניית נאסד"ק: RNTX), חברת ביו-פארמה, כי היא קיבלה אישור על ידי סוכנות התרופות האירופית (EMA) להשיק ניסויים קליניים שלב 2 "RENEW" של תרופת הליבה שלה LTI-03 לטיפול בפיברוזיס ריאתי אידיופטי (IPF).
הרשאה זו מכסה מרכזי ניסויים קליניים בגרמניה ובפולין, שיהפכו לאתרי מפתח אירופאים למחקר עולמי זה. לפני כן, ריין השיג אישור רגולטורי מהרשות הרגולטורית לתרופות ומוצרים רפואיים (MHRA) בבריטניה.
מחקר RENEW הוא מחקר שלב 2 אקראי, כפול-סמיות, מבוקר פלצבו- שמטרתו להעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות של LT1-03 בחולי IPF. המחקר מתכנן לרשום עד 120 חולים ברחבי העולם, עם שתי קבוצות מינון ומשך טיפול של 24 שבועות.
נקודות הקצה המשניות העיקריות כוללות שינויים בתפקוד הריאות (יכולת חיונית מאולצת, FVC) והערכה מבוססת הדמיה של התקדמות הפיברוזיס. LT1-03 היא תרופת פפטידים המופקת מ-caveolin-1, אשר תוכננה להשפעה כפולה: היא יכולה לעכב פיברוזיס ולתמוך בהתחדשות של רקמת ריאה בריאה על ידי הגנה על תאי אבות מכתשית, שהם חיוניים לתיקון ריאות.
על Rein Therapeutics
Rein Therapeutics היא חברת ביו-פרמצבטיקה בשלב הקליני, המתמקדת בפיתוח טיפולים חדשניים "ראשונים מסוגו" כדי לתת מענה לצרכים רפואיים משמעותיים שלא נענו במחלות ריאה נדירות ובאינדיקציות לפיברוזיס.
Johnson&Johnson מתכננת לרכוש את גיבור
לאחרונה, על פי דיווחים בתקשורת זרה, ג'ונסון אנד ג'ונסון מנהלת מגעים לרכישת שותפתה לאימונותרפיה Protagonist Therapeutics (NASDAQ: PTGX) תמורת סכום עסקה מוערך של למעלה מ-28.5 מיליארד יואן (כ-4 מיליארד דולר אמריקאי). נכס הליבה מאחורי רכישה זו הוא icotrokinra, מעכב IL-23 פפטיד מחזורי אוראלי שעומד לשנות את נוף הטיפול בפסוריאזיס.
שתי החברות משתפות פעולה כעת בפיתוח פפטיד מחזורי אוראלי L-23 מעכב icotrokinra לטיפול במחלות חיסוניות כמו פסוריאזיס פלאק וקוליטיס כיבית. ל- Johnson&Johnson יש הרשאה מסחרית בלעדית למוצר זה. התרופה כבדת המשקל האימונולוגית של Johnson&Johnson, Ste lara, איבדה לאחרונה את בלעדיות הפטנט שלה בארצות הברית, והחברה הגישה בקשה לתרופה חדשה ל-FDA ביולי המבקשת אישור לאיקוטרוקינרה לטיפול בפלאק פסוריאזיס. אם העסקה הזו תושלם, זה יעזור לג'ונסון אנד ג'ונסון לגבש את קו המוצרים שלה שכן תרופת האימונותרפיה הכבדה שלה, Stelara, מתמודדת עם תחרות מתרופות גנריות במחיר נמוך.
התרופה זכתה להצלחה בשני ניסויים שלב 3 של פסוריאזיס פלאק בסוף השנה שעברה. מנכ"ל Johnson&Johnson, J0aquin Duato, הצהיר בכנס משקיעים בספטמבר 2024 כי אם יאושר, לפרויקט תהיה השפעה משמעותית על השוק.
Johnson&Johnson ו-Protagonist מבקשים להרחיב אותו למספר מחלות חיסון ודלקתיות אחרות. מוקדם יותר השנה, הם הכריזו על הצלחתה של icotrokinra בניסוי שלב 2b של קוליטיס כיבית. בנוסף, הודיעה פרוטגוניסט ביום חמישי כי הושקו מחקר שלב 3 המכוון ל-UC ומחקר שלב 2/3 המכוון למחלת קרוהן.
Icotrokinra הוא פפטיד פומי ממוקד שחוסם באופן סלקטיבי את קולטן IL-23 (1L-23R). IL-23 ממלא תפקיד מכריע בהפעלת תאי T פתוגניים של פסוריאזיס פלאק מתון עד חמור, והוא הבסיס לתגובה הדלקתית המתווכת על ידי IL-23 בפסוריאזיס ומחלות עור אחרות, שיגרון ומחלות מערכת העיכול. 1קוטרוקינרה יכולה להיקשר ל-I-er-23 פוטנציאליים ולהפגין סלקטיביות גבוהה של I-er-23 המרת אותות L-23 בתאי T אנושיים.
פפטיד GLP-1R/GIPR אגוניסט כפול ASC35 מבית Geli Pharmaceutical נכנס לשלב הפיתוח הקליני
ב-13 באוקטובר 2025, הודיעה Geli Pharmaceutical Co., Ltd. (קוד הבורסה של הונג קונג: 1672, בקיצור "Geli") כי בחרה ב-ASC35, הפוטנציאל הטוב ביותר בכיתה בהזרקה תת-עורית חודשית לקולטן GLP-1 (GLP-1R)/קולטן GIP (GIPR) כפול תרופה לפיתוח תרופתי אגונדיטיסט. Geli צפויה להגיש בקשה לניסוי קליני (IND) של ASC35 לטיפול בהשמנת יתר למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ברבעון השני של 2026.
ASC35 הוא פפטיד GLP-1R ו-GIPR כפול מטרה אגוניסט שפותח באופן עצמאי תוך שימוש בטכנולוגיות גילוי תרופות מבוססות בינה מלאכותית (AISBDD) ופלטפורמת פיתוח תרופות אולטרה ארוך (ULAP) של Geli. ניסויים במבחנה הראו ש-ASC35 מפגין פעילות מעוררת חזקה פי ארבעה כלפי GLP-1R ו-GIPR בערך מאשר טילבופטין. בהשוואה למתן פעם שבועית של tiltrotide, ASC35, אשר תוכנן והותאם, משיג זמן מחצית חיים ארוך יותר לכאורה (המחושב כזמן הדרוש לירידה של ריכוז התרופה בדם ל-50% מ-Cmax) וזמינות ביולוגית גבוהה יותר למיליגרם של פפטיד, ובכך תומך במתן תת עורי פעם בחודש עם נפח הזרקה יומי שאינו עולה על 11 מיליליטר.
תכונות אופטימיזציה אלו הופכות אותו-חסכוני יותר בייצור-בקנה מידה גדול
ASC35 מפותח כתרופה יחידה וטיפול משולב לטיפול במחלות מטבוליות לבביות, כולל השמנת יתר, סוכרת והפרעות בתפקוד מטבולי הקשורים לסטאטהפטיטיס (MASH). Golly מתכננת לשלב אגוניסט GLP1R/GIPR כפול מטרה ASC35 עם אגוניסט קולטן עמילין ASC36 הניתן תת עורית פעם בחודש לטיפול בהשמנת יתר ובסוכרת. Geli מתכננת גם לשלב את ASC35 עם מתן תת עורי חודשי של אגוניסט ASC47 לקולטן בלוטת התריס (THR) לטיפול במחלות מטבוליות שונות כגון השמנה והפרעות בתפקוד מטבולי הקשורים לסטאטהפטיטיס.
