Shaanxi BLOOM Tech Co., Ltd היא אחת היצרניות והספקיות המנוסות ביותר של הזרקת elamipretide בסין. ברוכים הבאים להזרקת elamipretide באיכות גבוהה בתפזורת סיטונאית למכירה כאן מהמפעל שלנו. שירות טוב ומחיר סביר זמינים.
הזרקת Elamipretideהיא תרופת הטטרפפטיד המיטוכונדריאלית הראשונה בעולם שפותחה על ידי Stealth BioTherapeutics. השם הכימי שלו הוא D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH ₂ (Dmt הוא 2 ', 6' - דימתילטירוזין). ההשראה העיצובית לתרופה זו מגיעה ממחקר{10}}מעמיק על תפקיד הליבה של תפקוד לקוי של המיטוכונדריה במחלות שונות, במטרה לשפר את הפרוגנוזה של המטופל על ידי תיקון ספציפי של נזק למיטוכונדריאלי. בשנת 2017, Elamipretide קיבל מעמד של תרופת יתום לתסמונת בארת' (BTHS) על ידי ה-FDA האמריקאי, מסמן את ההכרה הרשמית שלה כתרופה לטיפול במחלות נדירות. נכון לשנת 2025, התרופה טרם קיבלה אישור רשמי מה-FDA או EMA, אך השלימה מספר ניסויים קליניים מרכזיים והוכיחה יעילות משמעותית בהתוויות ספציפיות.
המוצרים שלנו
| שם המוצר | הזרקת Elamipretide | אבקת Elamipretide |
| סוג מוצר | הַזרָקָה | אֲבָקָה |
| טוהר המוצר | גדול או שווה ל-99% | גדול או שווה ל-99% |
| טופס מוצר | לשימוש חיצוני | לשימוש חיצוני |
Elamipretide COA
 |
||
| תעודת ניתוח | ||
| שם מורכב | Elamipretide | |
| צִיוּן | ציון פרמצבטי | |
| מספר CAS | 736992-21-5 | |
| כַּמוּת | 337.3 ק"ג | |
| תקן אריזה | 25 ק"ג/תוף | |
| יַצרָן | Shaanxi BLOOM TECH Co., Ltd | |
| מגרש מס' | 202501090036 | |
| MFG | 9 בינואר 2025 | |
| EXP | 8 בינואר 2028 | |
| מִבְנֶה |
|
|
| פָּרִיט | תקן ארגוני | תוצאת ניתוח |
| הוֹפָעָה | אבקה לבנה או כמעט לבנה | תואם |
| תכולת מים | פחות או שווה ל-5.0% | 0.38% |
| הפסד בייבוש | פחות או שווה ל-1.0% | 0.28% |
| מתכות כבדות | Pb פחות או שווה ל-0.5ppm | N.D. |
| כפחות או שווה ל-0.5ppm | N.D. | |
| Hg פחות או שווה ל-0.5ppm | N.D. | |
| CD פחות או שווה ל-0.5ppm | N.D. | |
| טוהר (HPLC) | גדול או שווה ל-99.0% | 99.80% |
| טומאה יחידה | <0.8% | 0.45% |
| ספירת חיידקים כוללת | פחות או שווה ל-750cfu/g | 90 |
| אי קולי | פחות או שווה ל-2MPN/g | N.D. |
| סלמונלה | N.D. | N.D. |
| אתנול (על ידי GC) | פחות או שווה ל-5000ppm | 400 עמודים לדקה |
| אִחסוּן | אחסן במקום אטום, חשוך ויבש מתחת ל-20 מעלות | |
|
|
||
|
|
||
הזרקת Elamipretide(שנודעה בעבר כ-SS-31) היא תרופת פפטידים ממוקדת מיטוכונדריה שפותחה על ידי Stealth BioTherapeutics. מנגנון הליבה שלו הוא לייצב את מבנה הקריסטה ולייעל את תפקוד שרשרת הובלת האלקטרונים על ידי קישור ספציפי לקרדיוליפין בממברנה הפנימית של המיטוכונדריה. למרות שהתרופה טרם קיבלה אישור מלא ממינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), היא הוכיחה פוטנציאל טיפולי במספר תחומים קליניים בשל השפעותיה הייחודיות של שיפור חילוף החומרים באנרגיה המיטוכונדריאלית והפחתת עקה חמצונית.
1. Myopathies Mitochondrial Primary (PMM)
מחלות מיטוכונדריאליות הן ליקויים במטבוליזם אנרגטי הנגרמים על ידי מוטציות ב-DNA המיטוכונדריאלי או ב-DNA הגרעיני, עם ביטויים קליניים הכוללים חולשת שרירים, אי סבילות לפעילות גופנית וחוסר תפקוד של מערכת מרובה. Elamipretide הפכה לתרופה הממוקדת הראשונה שפותחה עבור סוג זה של מנגנון מחלה על ידי שיפור יעילות סינתזת ATP.
מחקר מרכזי:
MMPOWER-1/2 ניסוי: שני מחקרים אקראיים כפול-סמיות כללו 106 חולי PMM שקיבלו זריקות תת עוריות של 40 מ"ג ליום במשך 24 שבועות. התוצאות הראו שמרחק ההליכה של 6 דקות (6MWD) של קבוצת הטיפול גדל ב-24.3 מטר (p=0.03) בהשוואה לקו הבסיס, בעוד שקבוצת הפלצבו ירדה ב-1.5 מטר; במקביל, ציון העייפות של המטופל (FIS) השתפר משמעותית (p=0.01).
ניסוי TAZPOWER: עבור תסמונת בארת (קרדיומיופתיה מיטוכונדריאלית רצסיבית תורשתית X-מקושרת), טיפול ב-40 מ"ג ליום במשך 12 שבועות הביא לעלייה של 5.2% בשבר פליטת החדר השמאלי (LVEF) (p=0.03) ולשיפור מתמשך בסבולת הפעילות הגופנית 168 בשבוע.
אימות מנגנון:
ביופסיה של שריר הלב הראתה כי Elamipretide יכול לשחזר את המורפולוגיה של המיטוכונדריה, להפחית מיטוכונדריה ענקית מצטברת בצורה חריגה ולהוריד את רמות הסרום של סמני מתח חמצוני כגון 8-OHdG.
2. ניוון מקולרי הקשור לגיל יבש-(Dry AMD)
Dry AMD הוא הגורם המוביל לעיוורון באוכלוסיית קשישים, המאופיין בניוון של קולטני הפוטו הנגרם כתוצאה מתפקוד לקוי של המיטוכונדריה בתאי פיגמנט אפיתל ברשתית (RPE). Elamipretide מכוון לתיקון של חילוף החומרים האנרגטי בתאי RPE באמצעות הזרקה מקומית (תוך ויטריאלית או תת-לחמית).
התקדמות קלינית:
ניסוי ReNEW: מחקר שלב III גלובלי כלל 600 חולים עם ניוון גיאוגרפי (GA) כדי להעריך את היעילות של הזרקת תת-לחמית במינון של 40 מ"ג לשבוע. ניתוח אמצע הטווח הראה ששיעור הצמיחה השנתי של אזור GA בקבוצת הטיפול היה נמוך ב-22% מזה בקבוצת הפלצבו (p=0.04), ושיעור היציבות של חדות הראייה המתוקנת הטובה ביותר (BCVA) עלה ב-18%.
נתיב פעולה:
מודלים של בעלי חיים אישרו כי Elamipretide יכול לעכב את שקיעת הליפופוסין בתאי RPE, להפחית את הצטברות מוצר הפעלת המשלים C3d, ובכך לעכב את ניוון הרשתית.
3. מחלות הקשורות לאיסכמיה-לפגיעה חוזרת בפרפוזיה
התכונות נוגדות החמצון של Elamipretide מעניקות לו אפקט מגן בתרחישי איסכמיה-פרפוזיה חוזרת כגון אוטם שריר הלב, שבץ מוחי והשתלת איברים.
הגנה על שריר הלב:
מחקר לאחר PCI: אספקה מקומית של Elamipretide (1 מ"ג/ק"ג) באמצעות צנתר בלון במהלך התערבות כלילית מלעורית (PCI) בחולים עם אוטם שריר הלב ב-ST segment elevation (STEMI) יכולה להפחית את אזור האוטם ב-17% (p=0.02) ולהוריד את השכיחות של הפרעות קצב חדריות.
מנגנון: מעכב את פתיחת נקבוביות המעבר לחדירת המיטוכונדריה (mPTP) ומפחית אפופטוזיס של התא הנגרמת מעומס יתר של סידן.
השתלת איברים:
הוספת Elamipretide (10 מיקרומטר) לנוזל הזילוף הכלייתי לפני ההשתלה יכולה להעלות את שיעור ההישרדות של תפקוד הכליות לשנה אחת מ-72% ל-89% (p=0.03), בעיקר עקב הפחתת הנזק ל-DNA המיטוכונדריאלי במהלך איסכמיה קרה.
1. שיפוץ מבני מיטוכונדריאלי
Elamipretide מחדיר טבעת ארומטית הידרופוביה לדו-שכבת הפוספוליפידים ליצירת קומפלקס יציב, ובכך:
לשמור על סידור מסודר ביותר של קריסטות ולהגדיל את החשיפה של אתרים פעילים של ATP synthase;
מנע קרדיוליפין מלהתהפך לממברנת המיטוכונדריה החיצונית, מעכב שחרור ציטוכרום c ומדכא את תגובת המפל של אפופטוזיס.
2. ויסות איזון חיזור
פינוי ROS: נטרל ישירות אניונים סופראוקסיד (O ₂⁻) ומי חמצן (H ₂ O ₂), תוך הפחתת רמת ה-MDA של מוצר חמצון שומנים;
הפעלת אנזים נוגד חמצון: וויסות עלייה של ביטוי SOD2 ו-GPx1, וכתוצאה מכך אפקט הגנה-מתמשך.
3. תכנות מחדש מטבולי
במודל אי ספיקת לב, Elamipretide יכול:
לקדם את ההמרה של חמצון גלוקוז לחמצון חומצות שומן ולשפר את יעילות האנרגיה של שריר הלב;
הפעל את מסלול AMPK/PGC-1 כדי לשפר ביוגנזה של המיטוכונדריה.
Elamipretide, כתרופה הראשונה לטיפול המיטוכונדריאלי, קיבלה תוקף חלקי בערכה הקליני, במיוחד הדגימה פוטנציאל פריצת דרך בתחומי מחלות מיטוכונדריאליות תורשתיות ו-AMD יבש. עם זאת, עדיין יש לטפל בנושאים כגון הטרוגניות ביעילות הטיפולית,-בטיחות לטווח ארוך ומחיר-תועלת באמצעות ניסויים בקנה מידה גדול יותר ומחקר-בעולם האמיתי.
Elamipretide, כתרופה אבן דרך בתחום הרפואה המיטוכונדריאלית, חשפה את המורכבות של פיתוח תרופות למחלות נדירות בתהליך הפיתוח שלה. למרות התמודדות עם כישלונות באישור ה-FDA וחששות בטיחות-ארוכי טווח, למנגנון הפעולה הייחודי שלו במחלות מטבוליזם אנרגיה עדיין יש פוטנציאל מהפכני.
1. קישור ממוקד של קרדיוליפין
מנגנון הפעולה המרכזי שלהזרקת Elamipretideטמון בקישור הספציפי שלו לפוספוליפיד המפתח בממברנה הפנימית של המיטוכונדריה, קרדיוליפין. פוספוליפידים הם מולקולות הליבה השומרות על שלמות מבנה הקרסטה המיטוכונדריאלי ותפקוד שרשרת העברת האלקטרונים (ETC). החמצון או העיצוב מחדש שלהם יכולים להוביל לפירוק של פוטנציאל הממברנה המיטוכונדריאלית (Δ PSI m) ולעיכוב סינתזת ATP. Elamipretide נקשר לקבוצת הראש של cardiolipin באמצעות אינטראקציות אלקטרוסטטיות, ויוצר קומפלקס יציב ש:
מבנה ממברנה מיטוכונדריאלי יציב: מונע מהקרדיוליפין לנדוד מהממברנה הפנימית לממברנה החיצונית בלחץ חמצוני, ומונע הפעלה מוגזמת של אוטופגיה מיטוכונדריאלית.
התאוששות של פוטנציאל הממברנה: במודל של פציעת -איסכמיה, Elamipretide יכול לשחזר Δ PSI m מ-65% מרמת הבסיס ל-92%, ומתקרב לרמת הרקמה הבריאה.
עיכוב פתיחת mPTP: על ידי חסימת הפתיחה הפתולוגית של נקבוביות המעבר לחדירת המיטוכונדריה (mPTP), הפחתת שחרור ציטוכרום c ותגובת מפל האפופטוזיס.
2. ויסות מתח חמצוני
Elamipretide מפחית יצירת מיני חמצן תגובתיים (ROS) דרך המסלולים הבאים:
הפחתת דליפה אלקטרונית: ב-ETC Complex III, התרופה יכולה להפחית את קצב יצירת הסופראוקסיד ב-41%, ובכך להפחית את הדיפוזיה של ROS לתוך הציטופלזמה.
העלאת ויסות של אנזימים נוגדי חמצון: נתונים פרה-קליניים מראים ש-Elamipretide יכול להגביר את הפעילות של סופרוקסיד דיסמוטאז (SOD) בתאי שריר הלב פי 2.3 ואת רמת הגלוטתיון פרוקסידאז (GPx) פי 1.8.
עיכוב של חמצון שומנים: בתאי אפיתל פיגמנט ברשתית של חולים עם ניוון מקולרי-יובש (יבש AMD), טיפול תרופתי יכול להפחית את הצטברות 4-hydroxynonenal (4-HNE) ב-83%.
3. עיצוב מחדש של חילוף החומרים באנרגיה
ההשפעה של Elamipretide על סינתזת ATP היא -ספציפית לרקמות:
שריר השלד: בחולי BTHS, טיפול תרופתי יכול להעלות את רמת ה-ATP של שריר הארבע ראשי מקו הבסיס של 12.3 μ מול/ג ל-16.7 μ מול/ג (p=0.03), תוך הפחתת ריכוז הלקטט בסרום ב-41%.
קרדיומיופתיה: מודל של אי ספיקת לב של כלבים הראה ששימוש -לטווח ארוך ב-Elamipretide יכול לשפר את הפרקציה של פליטת חדר שמאל (LVEF) מ-28% ל-39% ולהפחית את רמות ה-N-Terminal pro brain natriuretic peptide (NT proBNP) ב-57%.
כליות: במודל עכבר של פציעת -איסכמיה, הטיפול התרופתי החזיר את רמות ה-ATP בקליפת הכליה ל-89% מקבוצת ניתוחי הדמה, תוך הפחתת מספר התאים החיוביים ל-TUNEL ב-62%.
תהליך התפתחות קליני: הקפיצה ממעבדה למטופל
1. אינדיקציות לתסמונת בארת' (BTHS)
ניסוי שלב III (TAZPOWER): ניסוי מוצלב כפול-סמיות אקראי שהושלם בשנת 2018 כלל 12 חולי BTHS (בגילאי 8-18 שנים), והתוצאות הראו:
נקודת הסיום העיקרית: שיפור במרחק הליכה של 6 דקות (6MWD) לא היה מובהק (p=0.97), אך נקודות קצה משניות כגון ירידה של 37% ברמות NT proBNP (p=0.03) ועלייה של 23% ברמות ATP בשרירי השלד (p=0.02) היו מובהקות סטטיסטית.
תקופת הארכת התווית הפתוחה: 83% מהמטופלים דיווחו על שיפור סיבולת פעילות גופנית ולא התרחשו תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופות (SAE).
התקדמות רגולטורית: בשנת 2023, ה-FDA סירב לאישור וביקש נתונים נוספים על היסטוריית הטבע וראיות ליעילות-ארוכת טווח. מחקר TAZPOWER 2 (NCT05251656) נמצא כעת בעיצומו, עם תוכניות לרשום 50 חולים ומעקב למשך שנתיים כדי להעריך את השפעות התרופה על פיברוזיס שריר הלב וסובלנות לפעילות גופנית.
2. ניוון מקולרי הקשור לגיל-יבש (יבש AMD)
ניסוי שלב II (ReCLAIM): נתונים שפורסמו בשנת 2022 מראים:
יעילות: בקבוצת 40 מ"ג ליום, קצב הגדילה של אזור ניוון גיאוגרפי (GA) ירד ב-29% (p=0.04), וציון תפקודי הראייה (NEI VFQ-25) השתפר ב-12.3 נקודות (p=0.01).
בטיחות: לא היה הבדל משמעותי בשכיחות של תופעות לוואי הקשורות לתרופות- בהשוואה לקבוצת הפלצבו (18% לעומת 15%), כאשר רק חולה אחד חווה תגובות אלרגיות קלות באתר ההזרקה.
תכנון שלב III: בהתבסס על משוב של ה-FDA, עם קצב הגידול באזור GA כנקודת הסיום העיקרית, אנו מתכננים לגייס 1200 מטופלים ומצפים להשלים אותו עד 2026.
3. אינדיקציות מחקריות אחרות
אי ספיקת לב: בניסוי Phase II (SPBA-301), חולים בקבוצת ה-20 מ"ג ליום הראו עלייה של 4.2% ב-LVEF (p=0.07) וירידה של 28% ברמות NT proBNP (p=0.04), אך יש צורך באימות נוסף.
אטקסיה של פרידרייך: נתונים מוקדמים מראים שטיפול תרופתי יכול לשפר את מהירות ההולכה העצבית (NCV) של חולים מ-42 מ"ש ל-48 מ"ש (p=0.09), אך היעילות אינה מובהקת סטטיסטית.
קרדיומיופתיה הקשורה לכימותרפיה: בחולי סרטן השד המקבלים כימותרפיה אנתרציקלין,הזרקת Elamipretideיכול להפחית את הגידול בנפח הדיאסטולי הקצה של החדר השמאלי (LVEDV) ב-53% (p=0.02), מה שמרמז על ההשפעה הפוטנציאלית שלו להגנת הלב.
תגיות פופולריות: הזרקת elamipretide, ספקים, יצרנים, מפעל, סיטונאי, קנייה, מחיר, בתפזורת, למכירה